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Secondo una ricerca pubblicata sulla rivista New England Journal of Medicine e riportata dal notiziario europeo Cordis, un piccolo gruppo di bambini sottoposto a terapia genica per un raro disturbo immunologico ereditario, l'Ada-Scid, sta conducendo una vita normale a distanza di anni dal trattamento. L'Ada-Scid e' una rara malattia ereditaria che colpisce circa 200 persone nel mondo. Il sistema immunitario di questi pazienti e' gravemente compromesso fin dalla nascita per la mancanza di un enzima chiave necessario alla maturazione dei linfociti e predispone i soggetti a contrarre patologie come polmonite, gastroenterite e meningite. Il lavoro all'avanguardia e' stato in parte sostenuto dai progetti 'Consert' ('Concerted safety and efficiency evaluation of retroviral transgenesis in gene therapy of inherited diseases') e 'Clinigene' ('European network for the advancement of clinical gene transfer and therapy'), entrambi finanziati dall'Unione Europea nell'ambito dell'area tematica 'Scienze biologiche, genomica e biotecnologie per la salute' del Sesto programma quadro (6'PQ). Nei soggetti studiati, i medici hanno prelevato le cellule staminali sanguigne dal midollo osseo; in laboratorio hanno poi usato un virus per inserire una copia sana del gene Ada nelle cellule. Nel frattempo, e' stata somministrata ai pazienti una piccola quantita' di farmaco chiamato Busulfan, per creare spazio per le cellule staminali trattate geneticamente nel midollo osseo. Infine, le cellule staminali trattate sono state reimmesse nel midollo osseo dei pazienti, dove hanno iniziato a produrre nuove cellule sanguigne contenenti la versione sana del gene Ada. I ricercatori hanno quindi valutato la salute di 10 bambini e hanno scoperto che la funzione immunologica e la protezione contro le infezioni gravi era stata ristabilita in nove dei pazienti, permettendo loro di condurre una vita normale. Soprattutto, i bambini sembravano non aver sofferto di alcun effetto collaterale in seguito alla terapia genica. La terapia genica e' inoltre adatta ai bambini piu' grandi affetti da Ada-Scid che tuttavia presentano un maggiore rischio di non riuscita o complicazioni dopo i trapianti. Finora il trattamento migliore per i bambini affetti da Ada-Scid era il trapianto di midollo osseo da un fratello compatibile anche se si trattava di un'opzione fattibile soltanto da una minoranza di pazienti. Il trapianto di midollo osseo da altri donatori comporta invece un alto rischio di problemi di salute. I piccoli pazienti possono anche essere trattati con iniezioni settimanali di Ada bovini che hanno pero' una efficacia ridotta e un costo economico estremamente alto, dato che il trattamento e' necessario per tutta la vita. In Italia la terapia genica contro l'ADA-SCID viene effettuata presso l'Istituto San Raffaele dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti . Il protocollo di terapia realizzato nell'Unità di Ricerca Clinica Pediatrica del nosocomio milanese è oggi preso a modello e utilizzato in tutto il mondo e per questo il San Raffaele di Milano è considerato il centro di riferimento mondiale per la cura di questa grave malattia genetica.

tramite, la genetica oggi, si possono ottenere tantissimi risultati e migliorare se non curare del tutto diversissime patologie.
Purtroppo troppi interessi ruotano su di essa non stò qui ad elencare quali e quindi la ricerca viene frenata ed i tempi si allungano notevolmente.
Con i nuovi mezzi che la tecnologia mette a disposizione della medicina, certe scoperte e miglioramenti potrebbero accorciare di gran lunga i tempi.